Un’ottima notizia su neuroblastoma e Car-T: una paziente che ha ricevuto 18 anni fa una terapia a base di cellule Car-T per un tumore solido del sistema nervoso, noto come neuroblastoma, è ancora oggi in remissione dalla malattia. È quanto emerge dai risultati di uno studio uscito su Nature Medicine. Gli autori suggeriscono che questa potrebbe essere la più lunga remissione finora riportata in un paziente con cancro trattato con la terapia cellulare Car(chimeric antigen receptor)-T.
Cos’è il neuroblastoma e come funzionano le Car-T
Il neuroblastoma è il tumore più frequente in età neonatale e rappresenta circa il 10% dei tumori nei bambini e negli adolescenti fino a 14 anni. Ha origine dai neuroblasti, cellule che fanno parte del sistema nervoso simpatico, quello che controlla alcune funzioni involontarie come il battito cardiaco, la respirazione e la digestione.
Come anticipato, la terapia alla quale è stata sottoposta 18 anni fa la paziente attualmente in remissione dal neuroblastoma si basa sulle cellule Car-T. In generale, le Car-T sono cellule del sistema immunitario (cellule T, appunto) prelevate dal paziente che dovrà essere sottoposto alla terapia e successivamente modificate in laboratorio per riconoscere una specifica proteina espressa dal tipo di tumore di cui è ammalato. Una volta ingegnerizzate e fatte moltiplicare in laboratorio, queste cellule vengono poi re-infuse nel sangue dello stesso paziente.
Nel caso specifico dello studio uscito su Nature Medicine, le cellule erano state modificate per riconoscere la proteina Gd2, che ha alti livelli di espressione nel neuroblastoma.
Lo studio sul neuroblastoma e Car-T
Il trial clinico di fase 1 era stato condotto fra il 2004 e il 2009 e aveva coinvolto un totale di 19 bambini con neuroblastoma. Al tempo la terapia con le Car-T era ancora altamente sperimentale e gli autori sottolineano che le cellule utilizzate non erano ancora ottimizzate come quelle odierne.
Dei 19 pazienti totali, 11 avevano la malattia in fase attiva al momento dello studio, mentre gli altri otto avevano avuto la malattia in passato e avevano ricevuto altri trattamenti in precedenza. Nel corso dei sette anni successivi alla somministrazione della terapia con le cellule Car-T, 12 pazienti sono morti a causa di recidive del neuroblastoma. Degli altri sette, cinque hanno seguito i follow-up per almeno 13 anni. Fra questi c’è la paziente che dopo 18 anni risulta ancora in remissione dalla malattia senza aver avuto bisogno di ricevere altri trattamenti oltre alla terapia Car-T. Nel frattempo, la donna ha portato a termine due gravidanze con successo.
Gli autori della ricerca hanno riscontrato la presenza delle cellule Car-T per almeno cinque anni nel sangue di cinque pazienti sottoposti alla terapia, inclusa la paziente in remissione da 18 anni.
Fonte : Wired
