Giornata mondiale contro la sclerosi multipla, le nuove terapie in fase di sperimentazione

Il 30 maggio il mondo si unisce per celebrare la Giornata mondiale della sclerosi multipla (Sm), una malattia invalidante per la quale attualmente non esiste una cura risolutiva. Questa ricorrenza rappresenta un’occasione per sensibilizzare il sostegno alla ricerca contro questa malattia neurodegenerativa, complessa e imprevedibile, che colpisce il sistema nervoso centrale. Solo in Italia, in base agli ultimi dati dell’Aism (Associazione italiana sclerosi multipla) sono 137mila le persone che convivino con questa patologia, che ogni anno registra circa 3.600 nuove diagnosi. In occasione di questa giornata, la comunità globale della Sm si riunisce per condividere storie, sensibilizzare e lanciare campagne a fianco di tutte le persone che ne sono affette.

Sclerosi multipla: cos’è e come si manifesta

La sclerosi multipla, come spiegato dall’Istituto superiore di sanità sul portale Epicentro, è una malattia cronica causata da una risposta anomala del sistema immunitario che provoca l’infiammazione e danneggia i neuroni e la mielina (una guaina che avvolge gli assoni dei neuroni), compromettendo la trasmissione degli impulsi nervosi tra il cervello, il midollo spinale e il resto del corpo. Ciò determina i sintomi tipici della Sm che comprendono generalmente disturbi dell’equilibrio, della coordinazione e della vista, affaticamento, dolore, spasticità, oltre a problemi sensoriali, cognitivi, dell’umore, vescicali, intestinali e disturbi della sessualità.

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L’importanza della ricerca

Sebbene, al momento, non esista una cura definitiva per la sclerosi multipla, sono disponibili numerosi farmaci che aiutano a modificare il decorso della malattia, a trattare le ricadute e a gestire i sintomi. Come sottolineato dall’Aism, grazie ai trattamenti e ai progressi della ricerca, le persone con sclerosi multipla possono mantenere una buona qualità di vita con un’aspettativa non distante da chi non riceve questa diagnosi. Diversi sono i trattamenti approvati in grado di modificare il decorso della Sm, tra farmaci iniettabili per via intramuscolare e in via endovenosa. Terapie spesso affiancate da trattamenti non farmacologici per migliorare il benessere e il comfort dei pazienti.

Le terapie in fase di sperimentazione

Diverse sono anche le terapie in fase di test. Proprio in questi mesi sono in corso le prime sperimentazioni cliniche di fase 1 che esplorano l’utilizzo delle terapie CAR-T contro la sclerosi multipla. Queste innovative immunoterapie, definite “farmaci viventi”, sfruttano le cellule del paziente stesso che vengono prelevate, geneticamente modificate in laboratorio e reintrodotte nel corpo per combattere la malattia. Un recente studio dell’Irccs Ospedale San Raffaele ha, inoltre, dimostrato la sicurezza e tollerabilità del trattamento con cellule staminali neurali su persone con Sm con forme progressive di malattia. Questa terapia potrebbe ricevere il via libera nei prossimi anni, qualora le sperimentazioni ne confermassero l’efficacia. Tra i farmaci che potrebbero essere presto disponibili contro la Sm c’è anche la terapia orale con Ozanimod, che ha dimostrato di essere capace di prevenire l’atrofia cerebrale, una delle conseguenze più gravi della patologia. Ozanimod ha mostrato un vantaggio del 30% nel ridurre la perdita di volume cerebrale rispetto all’interferone Beta 1a, offrendo una nuova speranza per i pazienti.

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