All’età di 6 anni Lucas ha ricevuto una diagnosi di glioma del tronco cerebrale, un cancro aggressivo che colpisce il cervello e incurabile. Essendo le terapie attualmente disponibili insufficienti per curare questa malattia, purtroppo meno del 10% dei bambini affetti sopravvive a due anni dalla diagnosi. Ciononostante il piccolo, oggi 13enne, è riuscito a sconfiggere il tumore e a guarire definitivamente grazie alla cura con un nuovo farmaco anti-tumorale. Si tratta del primo bambino al mondo ad essere guarito da questo tipo di cancro così aggressivo. “Lucas ha superato ogni previsione – ha affermato il dott. Jacques Grill, capo del programma per i tumori al cervello presso il centro oncologico Gustave Roussy di Parigi, dove è stato curato -. Non conosco nessun altro caso come lui al mondo”.
Il glioma del tronco cerebrale
Il glioma del tronco cerebrale (anche detto “glioma pontino intrinseco diffuso” o DIPG) è un tumore pediatrico aggressivo che insorge nel tronco encefalico, l’area in cui il cervello si collega al midollo spinale e che controlla funzioni vitali come il respiro e l’attività cardiaca. In Italia ogni anno vengono diagnosticati circa 25-30 casi di DIPG, con un picco d’incidenza tra i 5 e i 10 anni (100 in Francia). Si tratta di una neoplasia molto aggressiva, contro la quale non sono disponibili cure efficaci. Quattro bambini su cinque tra quelli che ne sono affetti muoiono entro un anno dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici che costituiscono la terapia standard. La radioterapia a volte può rallentare la rapida progressione del tumore aggressivo, ma nessun farmaco si è dimostrato efficace contro di esso.
Sebbene si tratti di un tumore molto difficile da sconfiggere, sono in corso numerosi studi a livello internazionale che puntano a individuare una combinazione terapeutica migliore di quelle oggi disponibili che permetta di controllare meglio la malattia e di migliorare la sopravvivenza.
La storia di Lucas
La famiglia si è trasferita dal Belgio, dove risiede, in Francia per far partecipare Lucas allo studio BIOMEDE (BIOlogical MEdicines for Diffuse Intrinsique Pontine Glioma (DIPG) Eradication), il più grande studio internazionale mai condotto sul glioma infiltrante del tronco cerebrale. Nel corso dello studio, e sulla base del profilo molecolare del tumore diagnosticato, sono stati assegnati ai 233 piccoli partecipanti tre diversi farmaci: erlotinib, dasatinib ed everolimus.
A Lucas è stato trattato con l’everolimus, un farmaco antitumorale che blocca la proliferazione cellulare e induce l’apoptosi (una sorta di suicidio delle cellule), utilizzato anche contro il cancro al seno, i tumori neuroendocrini di origine pancreatica e renali. Fin dall’inizio, il piccolo ha risposto molto bene alla cura, tanto che il tumore ha iniziato a regredire progressivamente, fino a scomparire del tutto, come hanno evidenziato le risonanze magnetiche cui è stato sottoposto durante la terapia. Ciononostante il medico, per sicurezza, non ha voluto sospendere la terapia, rimanendo sorpreso quando ha scoperto che, sebbene il bambino non prendesse più il farmaco da un anno mezzo, non c’era più alcuna traccia del tumore.
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Nuove speranze per il futuro
Dei partecipanti allo studio, altri 7 bambini sono sopravvissuti anni dopo la diagnosi, ma solo Lucas è guarito completamente dal tumore. “La ragione per cui questi bambini hanno risposto ai farmaci, mentre altri no, – ha detto Grill – è probabilmente dovuta alle “particolarità biologiche” dei loro tumori individuali. Il tumore di Lucas presentava una mutazione estremamente rara che riteniamo abbia reso le sue cellule molto più sensibili al farmaco”. Alla luce di questi risultati, i ricercatori vorrebbero ora riprodurre in “organoidi” tumorali (masse di cellule prodotte in laboratorio), le anomalie genetiche identificate nelle cellule di Lucas per vedere se il tumore può essere eliminato con la stessa efficacia.
I prossimi passi
Se i ricercatori riusciranno nel loro intento, il passo successivo sarà trovare un farmaco che abbia lo stesso effetto sulle cellule tumorali di questi cambiamenti cellulari. Sebbene i ricercatori siano entusiasti di questa nuova pista, hanno avvertito che ci vorrà tempo prima che sia disponibile un nuovo trattamento. “In media – ha affermato Grill. David Ziegler, oncologo pediatrico presso il Sydney Children’s Hospital in Australia – ci vogliono 10-15 anni affinché un nuovo farmaco possa entrare nella pratica clinica. Detto ciò, le nuove scoperte, l’aumento dei finanziamenti e gli studi come BIOMEDE mi rendono convinto che presto scopriremo che siamo in grado di curare alcuni pazienti affetti da DIPG)”.
Fonte : Today
